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Schwerpunkte von LOEWE Zentrum für Zell- und Gentherapie Frankfurt

Reprogrammierung

Die Möglichkeit, differenzierte Zellen zu reprogrammieren und dadurch wieder pluripotent zu machen, eröffnet weitreichende Perspektiven zur Generierung Patienten-eigener Stammzellen für die therapeutische Anwendung in praktisch allen medizinischen Disziplinen. Bevor dies allerdings mit den notwendigen Sicherheitsstandards klinisch realisiert werden kann, ist ein besseres Verständnis der Mechanismen von Reprogrammierung, Selbsterneuerung und Differenzierung erforderlich. Hierbei stehen insbesondere die epigenetische Kontrolle der Genexpression und ihre Modifikation zur potentiellen Virusfreien Reprogrammierung adulter Zellen im Vordergrund.

iPS

Durch die Herstellung pluripotenter Stammzellen aus Patienten-eigenen differenzierten Zellen ergibt sich erstmals die Möglichkeit, krankheitsspezifische Prozesse und deren Schaltmechanismen in der Zellkultur nachzustellen. Spezifische für eine Krankheit kodierende Gen- Veränderungen können hierdurch hinsichtlich ihres Einflusses auf krankheitsspezifische Veränderungen in der Zellentwicklung und –differenzierung untersucht werden. Ebenso können gezielte Eingriffe in das Genmaterial auf ihre potentielle Eignung als Behandlungsverfahren hin getestet und validiert werden. Die Etablierung krankheitsspezifischer induzierter pluripotenter Stammzell-Linien eröffnet vollständig neue Wege zur gezielten Suche nach innovativen Behandlungstargets und ist insbesondere für die kombinierte Zell- und Gentherapie ein ideales Testvehikel.

Homing von Stammzellen

Die Funktion und Differenzierung von Zellen wird entscheidend durch die Umgebung (die "Nische") determiniert. Daher ist ein besseres Verständnis der Interaktion von Stammzellen mit ihrer Umgebung im gesunden und kranken Gewebe wesentlich, um sowohl die Inkorporation von therapeutisch applizierten Zellen in das Zielgewebe zu verbessern, als auch gezielt diese "Homing"-Mechanismen zur endogenen Reparatur zu erschließen.

Stammzelltransplantation und Zelltherapie

Die Verwendung allogener Spender für die Zelltherapie ruft gefährliche immunologische Reaktionen nach Transplantation hervor, insbesondere wenn nicht HLA-idente Spender herangezogen werden. Diese immunologische Barriere zu verstehen und zu umgehen, ihre Manipulation zu optimieren und sie für therapeutische Zwecke zu nutzen, ist eine wichtige Voraussetzung für die allogene Zelltherapie. Insbesondere beim Einsatz von zelltherapeutischen Verfahren gegen maligne Erkrankungen haben Verfahren der allogenen Zelltherapie ein hohes Potential.

Gentherapie

Eine höhere Sicherheit und Effizienz von Gentransfervektoren soll durch die Entwicklung von Vektoren mit zelltypspezifischen Oberflächenproteinen und/oder gewebespezifischen Promotoren erreicht werden. Neben den viralen Vektoren haben auch verschiedene neue Verfahren wie RNA Aptamere oder microRNA-Inhibitoren (Antagomirs) oder microRNA Mimetics großes therapeutisches Potential.

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